“人体皮肤细胞转化为脑神经治疗亨氏舞蹈症”

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据凤凰科技报北京时间10月24日的科学日报报道，最近，科学家们发明了将人体皮肤细胞直接转换为亨廷顿氏舞蹈病——致命的遗传性神经退行性疾病——影响的特定脑细胞类型的新方法。 研究人员解释说，与将一种细胞类型转换为另一种细胞类型的其他技术不同，这种最新的方法不经过干细胞阶段，不制作多种细胞类型。

生物学助理教授安德鲁，高级研究员米歇尔·勒齐纳，神经科学研究生马尔萨利乌斯·维克托

圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员发现，这些转化细胞被注射到小鼠大脑后，生存了至少6个月，表现出了与大脑中初期细胞非常相似的行为特性。 “这些植入细胞不仅在小鼠的脑内，还显示出与初期细胞相似的功能特征。 ”研究高级作者、生物学助理教授安德鲁·柳( andrew s. yoo )博士这样说道。 “我们知道这些细胞会扩散到特定的大脑区域。 发现人体移植细胞与小鼠大脑中的这些目标相连。 这就是这项研究里程碑式的成果。 。这项研究发表在10月22日的期刊《神经元》上。

科学研究者产生一种特定的脑细胞类型——中等棘神经元，对控制运动至关重要。 此类细胞是受亨廷顿舞蹈病影响的主要细胞，该遗传性基因紊乱疾病可引起不自主的肌肉移动和识别能力下降，常在中年期发病。 亨廷顿舞蹈病患者在首次出现症状后可以持续活约20年，但病情会越来越恶化。

该研究所采用的是人类皮肤细胞，但也采用了非常有研究的小鼠细胞和迅速发展的早期人类细胞。 对于潜在的未来疗法，这表明成人转换人体细胞的能力可能采用患者自身的皮肤细胞，这比较容易获得，也不会被免疫系统排斥。

为了对这些细胞进行重新编码，柳和同事把皮肤细胞放置在模拟脑细胞的环境中。 基于过去的研究，他们知道暴露于两个小型rna分子可以将皮肤细胞转换成不同类型的神经元混合物。

在皮肤细胞中，如何变成脑细胞和什么类型的细胞的dna指令还没有被采用。 刊登在期刊《自然》上的以前的研究表明，柳和同事暴露在两名名为mir-9和mir-124的micrornas上时，指导dna包装的做法会发生变化。 虽然研究者们还在逐渐弄清这许多复杂过程的细节，但这些micrornas似乎打开了对脑细胞至关重要的dna片段，使指导神经元发育和功能的基因能够表达。

了解到暴露在micrornas中会发生细胞类型的变化，形成神经元的混合物后，研究人员开始对化学信号进行精细调节，将细胞暴露在称为转录因子的多余分子中。 科学家们知道转录因子存在于中等棘神经元普遍存在的脑区。

研究合作者、神经科学研究生马萨诸塞·维克托( matheus b. victor )说:“我们认为micrornas肩负着重担。” “为皮肤细胞变成神经元做准备。 我们添加的转录因子会指导皮肤细胞成为特定的亚型，在这项研究中是中棘神经元。 我们认为通过使用不同的转录因子，可以生成不同种类的神经元。 ”

柳还说明了，micrornas而不是转录因子是直接对人体皮肤细胞进行重新编程转换为神经元的重要组成部分。 包括他的研究小组、合作第一作者高级研究员米歇尔·莱齐纳( michelle c. richner )在内，表示细胞仅仅暴露在转录因子中并不能成功转换为神经元。

研究人员进行了大量测试，以表明这些新转换的脑细胞确实与原始中棘神经元相同，特征也相似。 转换的细胞表达原始中棘神经元特有的基因，但不表达其他类型神经元的基因。 移植到小鼠大脑后，被转换的细胞呈现出与原始神经元相似的形态学和功能学特征。

为了研究疾病相关细胞的特征，科学家们目前正在从亨廷顿病患者的身体中提取皮肤细胞，用最新的方法将它们重新编程为中棘神经元。 他们还计算着向带有亨廷顿氏舞蹈病模型的小鼠注入健康重新编程的人体细胞，看看症状是否有什么影响。

:杜建